（健康时报记者赵苑旨）年1月15日，协和麒麟宣布其治疗X连锁低磷性佝偻病（XLH）的靶向药物麟平（布罗索尤单抗）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这是全球第一款，也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人源单克隆IgG1抗体，是XLH治疗领域的全新里程碑。此次麟平（布罗索尤单抗）在中国正式获批上市，将填补国内XLH临床治疗的空白，为XLH患者带来福音。
针对X连锁低磷佝偻病，长期以来国内无有效治疗药物，为满足迫切的临床治疗需求，麟平（布罗索尤单抗）于年被列入《第二批临床急需境外新药》名单；同时被国家药品监督管理局审评中心（CDE）纳入优先审评。
“目前，全世界已知的罕见病约有种，但其中只有约6%的罕见病有药可治。”上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕见病联盟副理事长李定国教授表示，“此次国家临床急需境外新药名单中的低磷性佝偻病特效药物麟平顺利在国内获批上市，这给罕见病患者带来了福音和新的希望。”
低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病，具有较高的致残、致畸率，被纳入《罕见病诊疗指南（年版）》第51号罕见病。X连锁低磷性佝偻病（XLH）是低磷性佝偻病最常见的一种，约占遗传性低磷性佝偻病80%，是一种罕见的遗传性慢性进行性骨骼肌肉疾病，患病率约为1/~1/[1]。
布罗索尤单抗此前在美国曾被FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格，并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者，是首个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物，也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物，目前在美国、欧洲、日本均已上市。