年2月10日，武田制药向日本药品监管部门厚生劳动省（相当于我国的NMPA）提交了异体干细胞治疗克罗恩病引起的复杂肛瘘适应症申请。看到这里，是不是感到处处都是知识点，虽然短短一句话，还是不知其含义，没关系，先看武田官方的说法。
武田官方信息[1]：
武田制药已经向日本厚生劳动省提交了一份申请，申请生产和销售darvadstrocel（开发代码：Cx，欧洲市场称为Alofisel），用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CD）成年患者的复杂肛周瘘。
申请文件包括两项试验的数据，即在日本进行的Darvadstrocel-研究和欧洲和以色列进行的ADMIRE-CD试验。
Darvadstrocel-研究是一项3期、多中心、开放标记、非对照研究，旨在研究Darvadstrocel治疗22例日本成人非活动性/轻度活动性管腔CD患者复杂性肛瘘的疗效和安全性。Darvadstrocel-研究的结果将在近期学术大会公布。
ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照的3期临床试验，旨在研究darvadstrocel治疗例无活动性/轻度活动性管腔CD的成人复杂肛瘘的疗效和安全性。
鉴于Darvadstrocel的疗效和安全数据以及治疗成人CD患者复杂肛周瘘方面的表现，日本厚生劳动省于年3月13日授予Darvadstrocels孤儿药资质，Darvadstrocel于年3月获得EMA批准，用于治疗非活动性/轻度活动性管腔CD患者复杂肛周瘘。
知识点：异体干细胞治疗
Darvadstrocel是一种异基因（或供体来源）扩增脂肪干细胞（eASC）悬浮液，用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD的成人患者的复杂肛瘘[2]。Darvadstrocel分别于年被EMA和美国食品和药物管理局（FDA）于年批准授予孤儿药资质。Darvadstrocel于年3月获得EMA批准用于治疗对至少一种常规或生物疗法无效的非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病的成人患者的复杂肛周瘘。Darvadstrocel只能在瘘管调理后使用。年，Darvadstrocel获得美国FDARegenerativeMedicineAdvancedTherapy(RMAT)授权，用于治疗成人CD患者的复杂肛周瘘管。
知识点：克隆恩病(CD)与肛瘘
克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病，在胃肠道的任何部位均可发生，但好发于末端回肠和右半结肠。本病和慢性非特异性溃疡性结肠炎两者统称为炎症性肠病（IBD）。本病临床表现为腹痛、腹泻、肠梗阻，伴有发热、营养障碍等肠外表现。病程多迁延，反复发作，不易根治。本病又称局限性肠炎、局限性回肠炎、节段性肠炎和肉芽肿性肠炎。CD是一种慢性、进展性、破坏性肠道炎症性疾病，发病高峰通常在18-35岁，高达80%的克罗恩病患者伴肠狭窄和瘘管等并发症。50%患者在前10年内需要手术而且术后复发的风险达50%。克罗恩病在对患者的心理造成巨大影响的同时，疾病治疗也会给家庭和社会造成沉重的经济负担。
患有CD的人可能会经历复杂肛周瘘，这会导致剧烈疼痛、肿胀、感染和肛门分泌物[4]，严重影响CD患者的生活质量。尽管治疗CD在内科和外科方面取得了进展，CD中复杂肛周瘘的治疗，仍然面临许多挑战。
参考文献：