年12月3日，国家正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》的调整结果。从结果中看出，新医保目录已覆盖多种新型靶向药物，其中包括用于治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗。这些价格高昂的创新药经过谈判后大幅降价，不仅缓解更多患者的用药压力，更进一步引导临床用药和治疗手段的优化升级，惠及更多治疗领域。随着年1月1日新医保目录的正式启用，数以万计的多发性骨髓瘤患者受益于该政策。
“达雷妥尤单抗作为全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体，为焦急等待新疗法的复发和难治性多发性骨髓瘤患者及其家庭带去了新的希望。既往一些患者，疾病复发或一线治疗效果不佳，亟需更有效的治疗方案，然而治疗费用是摆在他们面前难以逾越的困难。”医院血液肿瘤中心主任刘耀教授说，如今达雷妥尤单抗纳入医保不仅让患者能够用得上、用得起创新药，更让临床医生看到更多治疗，甚至是治愈的可能性。
据了解，达雷妥尤单抗注射液医保可报销范围为：与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者，以及单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。
多发性骨髓瘤患者出现年轻化趋势
多发性骨髓瘤（MM）是一种血液系统的恶性肿瘤。在我国，多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一至十万分之二，已超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤的第二位。患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血等问题。刘耀指出：我国多发性骨髓瘤患者的中位发病年龄是59岁，随着中国人口老龄化的加剧，多发性骨髓瘤的发病率还将增加。值得注意的是，近年来该病有呈年轻化的趋势，临床上遇到过一些40岁左右的病例。多发性骨髓瘤已逐渐变成一种较常见的血液肿瘤疾病。
这一年轻化趋势是把双刃剑。好的是发病年龄低，病人体质较好。坏的是越年轻的患者，恶性程度越高，扩散会更快，就需要更积极的治疗和更优化的治疗方案来控制这一疾病。不过正基于此，随着科研人员及血液科临床医师对多发性骨髓瘤的研究不断深入，达雷妥尤单抗等众多新型药物的出现和患者自身身体素质的提高使得多发性骨髓瘤患者生存期明显延长。
国家医保新政策助推骨髓瘤慢病化发展
从我国对血液病的研究与治疗来看，近十年已经取得了长足进步，从对疾病的认识到诊疗方案都已达到国际领先水平，最直观的数据是近几年中国骨髓瘤患者的总生存期已延长至7至8年，比15年前平均3年左右的数据提升了一倍，很多患者平均生存期达到10年左右，这是中国血液肿瘤治疗史上辉煌的成就。
随着新药物、新技术和新方法的不断涌现，多发性骨髓瘤的基础研究和临床治疗进入了高速发展的快车道，并正在朝着以早期诊断、个体化治疗和多学科协作为核心的精准治疗方向稳步发展。随着年1月1日新医保目录的正式落地，我国多发性骨髓瘤患者的创新药达雷妥尤单抗可及性得到突破性提高，让创新药更快实现临床应用，减轻了患者及其家庭的经济与心理负担，也让更多患者可以接受足量、足疗程治疗。
刘耀谈到，近年来，越来越多创新药从获批上市到进入医保的时间间隔呈现逐渐缩短的趋势，展示出医保加速纳入临床急需药物的良好局面。相信在政策推动及各方努力下，广大患者在用得到、用得起创新药上将更加方便，癌症也将有望逐渐成为可真正共存的“慢性病”。
刘耀同时感慨：虽然疾病仍然像座大山横在患者与医生面前，但在国家的重视下，在医疗专家、学者的不懈研究下，疗效及患者生存期有了阶段式的拔高，更多属于生的希望在照亮黑暗。医患之间更像是战友，只要医患协同配合，共同面对疾病，相信会给患者带来更多治愈的希望。（文/宋欣）