百科TA说特邀作者:老狼
医药人大都看过一部电影，生存证明《Livingproof》，影片讲述了丹尼斯·斯拉蒙（DennisJosephSlamon）研究出了治疗乳腺癌的药物——赫赛汀的故事，这是根据真实的故事改编，生动再现了研究过程的艰辛曲折，“希望创造奇迹”的信念贯穿始终，让人震撼与感动。
赫赛汀（注射用曲妥珠单抗），第一个用于临床的人源化单克隆抗体，一种专门针对HER-2阳性乳腺癌的分子靶向治疗药物，它的出现引发了全球抗体药物研发的热潮。
它创造了一个个销售神话，上市多年后，仍能保持60+亿美元的年销售，是基因泰克（年被罗氏收购）的支柱品种。
而它的研发历程，更加让人深思。遭遇重重困难，还一度被抛弃，是科学家丹尼斯·斯拉蒙的执着和强大的毅力才争取到它最后上市的机会。而赫赛汀上市后斯拉蒙选择功成身退，没有从基因泰克拿一分钱。我们心目中最伟大的科学家应该是这个样子的吧。
1赫赛汀，一个名副其实的“重磅炸弹”
赫赛汀年9月在美国上市，FDA批准用于乳腺癌、胃癌，仅4年后，年9月，就在我国上市。
赫赛汀上市后，立即横扫全球抗肿瘤药市场，并引发单抗药研发热潮。它在年的销售额突破60亿美元，并保持稳定增长多年，是全球最热销的医药品种之一。
数据来源：前瞻产业研究院
可当年，基因泰克公司几乎将他抛弃。
2赫赛汀的曲折上市之路
1.著名靶点HER-2的发现
故事要从上世纪80年代说起，当时科学家对人类基因研究逐渐深入，科学家意识到癌症病变与基因变异有密切关系，想从癌细胞中获取生长基因，再制成药物，从而彻底治愈癌症。
来自麻省理工学院的罗伯特·阿伦·温伯格（RobertAllanWeinberg），已经能够从癌细胞中分离致癌基因。
罗伯特·阿伦·温伯格（RobertAllanWeinberg）
年，温伯格和来自孟买的博士后科学家拉克希米·查戎·帕代，从老鼠神经母细胞瘤中分离出另一种致癌基因，温伯格将其命名为neu基因，也就是后来成就赫赛汀的著名靶点HER-2。但当时两位科学家并没有认识到这个基因的价值，对他们来说，neu代表了理解神经母细胞瘤的基本生物学路径，从而错过一个潜在的抗癌药物，继续执迷于癌细胞的基本生物学研究。
2.研发不被重视，科学家艰难前行
此时，基因泰克公司正处于快速发展期，因设计出先进的基因重组药物生产技术而备受