来源：Insight数据库
作者：Insight数据库
3月24日，国家药监局正式批准普吉华（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
Pralsetinib是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的药物。目前已在美国获批分别用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
一项全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者研究数据显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率（ORR）为56％，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83％，安全性及耐受性良好，未出现与普拉替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。
本次普吉华成功获批，标志着中国第一个选择性RET抑制剂的获批上市，同时基石药业也迎来了首个商业化上市的产品。
基石药业在就开始积极准备新品上市后的商业化布局，在今年3月5日，基石药业与国药控股达成合作，通过各自在医药创新、市场开拓与渠道管理方面的优势，携手推进精准治疗药物阿伐替尼（Avapritnib）和普拉替尼（Pralsetinib）在中国获批上市后的商业化进程。
还有3款新药有望今年获批
除了已获批的首款商业化产品「普拉替尼胶囊」外，基石药业目前还3款新药处于上市申请中，分别为阿伐替尼、艾伏尼布及PD-L1舒格利单抗。
舒格利单抗，有望成为首个国产PD-L1单抗药物
舒格利单抗是基石药业开发的一款全人源、全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗与天然的G型IgG4人抗体相似，可降低患者的免疫原性及毒性风险，与同类药物相比具有潜在的独特优势及显著的差异性。
年11月，基石药业在国内递交舒格利单抗新药上市申请（NDA），用于联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。值得注意的是，这是首个报上市的国产PD-L1单抗药物，如果进展顺利，今年有望获批成为首个国产PD-L1单抗药物。
据Insight数据库显示，目前舒格利单抗还有多个注册性临床试验正在开展，适应症涉及食管癌、胃腺癌或胃食管结合部腺癌、霍奇金淋巴瘤等。
为补充肿瘤免疫治疗骨干候选药物，基石药业积极开展合作引进，新药管线布局丰富且快速。
从Agios取得Ivosidenib（CS）在大中华地区开发及商业化独家许可权。从BlueprintMedicines取得Avapritinib（CS）、Pralsetinib（CS）及Fisogatinib（CS）在大中华地区开发及商业化的独家许可权。
依据各自全球临床试验所取得的数据，上述四种候选药物的主要适应症均已取得概念性验证。
阿伐替尼（Avapritinib）：高选择性KIT/PDGFRA抑制剂
阿伐替尼是一款高选择性口服KIT和PDGFRα抑制剂，基石药业在年6月从BlueprintMedicines独家授权引进，年4月在国内递交上市申请，7月以符合附条件批准被纳入优先审评，目前处于在审批状态，预计近日获批，适应症为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRADV突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
阿伐替尼在年已先后获美国FDA和欧洲EMA批准上市，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRADV突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。
在年CSCO年会上，基石药业公布了阿泊替尼片（Avapritinib）在中国I/II期桥接研究取得的积极结果。此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。
结果显示，阿泊替尼在携带PDGFRADV突变的患者中显示出显著的抗肿瘤活性。8例携带PDGFRADV突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为62.5％，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定。在至少接受过3线既往治疗的（4L+）GIST患者中阿泊替尼也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1％。
艾伏尼布（ivosidenib），全球同类首款
艾伏尼布是全球首创的有效、选择性口服突变型IDH1（IDH1m+）抑制剂，年基石药业从Agios独家授权引进。在年和年该药先后获FDA批准用于用于治疗复发性或难治性（R/R）IDH1m+急性髓系白血病（AML）及一线治疗新诊断的IDH1m+急性髓系白血病（AML）。
目前，基石药业已在台湾和新加坡递交上市申请，预计今年获批。在国内，艾伏尼布已经于年启动一项III期临床，联合阿扎胞苷治疗IDH1突变的急性髓性白血病。
基石药业拥有一条健康又富有竞争力的管线，确保公司能有源源不断的新产品问世。除了上述已经报产的产品外，处于关键性临床阶段的还有PD-1单抗CS，其联合仑伐替尼对比仑伐替尼治疗肝细胞癌的III期研究正在进行中。
多款新药正在加速布局
根据
Fisogatinib（CS，FGFR4抑制剂）：
Fisogatinib是一款口服的、高选择性、不可逆的FGFR4抑制剂，由BlueprintMedicines公司开发，可高特异性抑制FGFR4，从而避免对FGFR1，FGFR2和FGFR3的作用。临床前数据表明，FGFR4是部分晚期HCC患者的致癌驱动因子，因此该药是治疗HCC患者极具潜力的新药。当前，根据Insight数据库，国内FGFR4抑制剂尚属于早期研发阶段，以基石药业的Fisogatinib和诺华制药的Roblitinib进展最快，处于2期临床；北京天诚医药和浙江海正药业处于1期临床；另有上海和誉和贝达药业已获批临床。
CS（CTLA-4抗体）：
CS是基石药业自主研发的抗CTLA-4单抗，属于伊匹木单抗生物类似药。年，该药首次启动临床试验，当前正处于I期临床阶段。Insight数据库显示，目前国内尚无伊匹木单抗生物类似药上市，3家生物类似药处于临床开发阶段，以信达最快，已处于III期临床，基石药业和上海博威生物均处于临床I期。
CS（CDK4/6抑制剂）：
CS是由基石药业开发的CDK4/6选择性抑制剂，可通过特异性抑制CDK4/6激酶的活性，达到抑制肿瘤生长的目的。年8月，CS已在澳大利亚获得批准开展一项开放性、多剂量、剂量递增与剂量扩展的1期研究，评价CS在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及抗肿瘤疗效。目前国内已批准临床。
CS（A2aR拮抗剂）：
CS是由基石药业开发的腺苷A2a受体拮抗剂，是一种肿瘤免疫微环境调节剂，通过阻断腺苷和其腺苷A2a受体的结合，从而逆转腺苷的免疫抑制作用，激活免疫反应并提高对免疫检查点抑制剂的响应率。目前国内已批准临床。
NM21-（PD-L1×4-1BB×HSA三特异性分子）：
NM21-（ND）是一种针对3个靶点的特异性抗体片段分子，可以同时结合PD-L1与4-1BB，并且还可以结合人血清白蛋白（HSA），在分子设计和理念上与其他PD-L1/4-1BB双抗药物有很大不同，是一个精致的分子设计，有可能因为更广的适应症、更大的获益人群、更友好的服药模式/频率和安全性而取代目前PD-（L）1疗法成为下一代同类最佳的肿瘤免疫疗法。
生态+自建，商业化事半功倍
基石药业正在从临床研发阶段加速迈进商业化，而针对不同的产品，基石药业选择了不同的商业化策略，确保产品上市后快速推到市场。
基石+辉瑞，快速占领PD-L1中国市场
年9月30日与辉瑞签订的合作除投资外的另一个重点是，基石药业以最高2.8亿美元的价格将舒格利单抗的中国大陆的商业化权利授予辉瑞。
显然，在中国市场日趋激烈的PD-1/PD-L1竞争中，基石药业选择借力具有成熟商业化经验的辉瑞，以期在未来竞争中快速占领市场。
基石+EQRx，确保国际市场的商业化落地
年10月27日，基石药业与美国EQRx公司达成累计高达13亿美元的战略合作，将舒格利单抗、CS在大中华区以外地区开发及商业化权利授予EQRx公司。
凭借EQRx独特的综合能力可以确保舒格利单抗以及CS在国际市场商业化的顺利落地，并且最大化其在全球市场的潜力。
对于基石药业来说，借力国际合作伙伴，不仅能够使得产品的商业化事半功倍，大幅提升市场渗透率，同时，也为其公司在关键战略发展领域的投资提供了即时资金支持，有利于其重新分配资源来开发新药管线。
已建立人商业团队
公开信息显示，基石药业早已开始备战商业化，目前基石药业目前已经建立了一支接近人的商业团队，其中管理人员有着超15年以上的肿瘤领域经验，均在业内有丰富的肿瘤产品成功上市经验。
基石药业期望在未来的3-5年当中，成功打造一支专业化的商业化团队，从而将基石药业建设成为全方位的生物制药公司。