自身免疫发病机制复杂，可累及全身多器官多系统，传统治疗方案以糖皮质激素和细胞毒药物为主。随着新型免疫抑制剂如霉酚酸酯、来氟米特和生物制剂如TNF受体拮抗剂、抗CD20单克隆抗体的临床应用，患者愈后明显改善，但仍有部分患者对药物治疗反应不佳，病情迁延不愈并呈急性发作，直接威胁患者生命。
近年来，国内外开展造血干细胞移植治疗自身免疫病患者，如系统性红斑狼疮、系统性硬化症、多发性及眼皮肤炎等，短期疗效较好，但存在费用高，自体移植复发率高等问题，难以作为常规治疗。
间充质干细胞是来源于发育早期中胚层的多能干细胞，最早是由Friedenstein报道，并定义为构成骨髓微环境的一种具有粘附性的、成纤维细胞样细胞群。骨髓是间充质干细胞的主要来源，其他组织包括脂肪、脐带、脐血、胎盘、肺等也能分离获得间充质干细胞。间充质干细胞具有亿纯化、体外扩增迅速、可长期传代的特点。脐带间充质干细胞由于其细胞更原始、来源更广泛而成为目前间充质干细胞治疗中的主要细胞。
最初入组的4例重症难治性系统性红斑狼疮患者对大剂量激素及环磷酰胺治疗无效，采用异体骨髓间充质干细胞移植治疗后12个月，系统性红斑狼疮疾病活动度评分显著下降，24小时尿蛋白定量较益智区显著降低，且患者外周血CDT+Foxp3+调节性T细胞比例显著上升，首次证明了异体骨髓间充质干细胞移植治疗难治性系统性红斑狼疮患者安全有效。根据临床一期研究结果表明：异体骨髓及脐带间充质干细胞移植治疗均可显著诱导疾病缓解，降低蛋白尿，改善肾功能，上调血清白蛋白及补体、降低自身抗体水平。同时研究发现患者外周血Treg细胞比例移植后显著升高，并伴有细胞因子TGF-β的升高级IL-10的降低。
在此基础上进一步展开了异体间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮患者的二期临床研究，共有87例重症难治性系统性红斑狼疮患者参与二期临床研究，平均随访27个月，随访时间最长为4年，结果表明：94%患者存活，第四年随访完全缓解率为50%，维持缓解最长时间为42个月，总体复发率为23%，8%患者临床无反应。
临床评价指标方面的观察发现，血清白蛋白及补体C3水平移植后显著升高，SLEDAI评分、24h尿蛋白定量、血清肌酐及尿素氮、血清自身抗体显著下降，对于血液系统受累的患者，移植后血红蛋白及血小板水平显著升高。通过亚类分析表明，环磷酰胺预处理组与非预处理组、骨髓间充质干细胞移植与脐带间充质干细胞移植组疗效无显著差异。移植后患者病情稳定，激素及免疫抑制剂剂量减少。
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一五零生命干细胞整合发布