年5月11日血友病正式被收录在《第一批罕见病目录》，该疾病属于遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，具体表现为活性凝血酶难以生成，凝血时间延长，患者有微小伤口会大量出血，严重者无伤也会出血。于是血友病患者又被称为“玻璃人”。新药艾美赛珠单抗注射液，能否改善他们的生活？
图片来源：医伴旅血友病的危害
对于普通人来讲，日常生活中有所磕碰在所难免，微小的创口没有几日就会自愈，而对血友病患者来讲，这些微小的创口将会带来致命的危险。
由于凝血因子缺乏，即使再小的创口也无法自己愈合，一旦受伤，患者都会大量出血，严重者会危及生命。血友病患者每天都生活在恐惧之中，他们会担心不小心划到，磕到，摔倒。会担心身体有没有出血，会担心自己被孤立。本该美好的生活，却像行走在冰面，不知何时会坠入万丈深渊。
血友病患者亟需新药改善生活质量
血友病患者急需一款安全可靠的药物，改善生活质量。而新药艾美赛珠单抗注射液的上市，无疑是一个振奋人心的好消息。该药物是血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体，它可特异性结合FIXa和FX因子，模拟FVIIIa活性，恢复凝血级联反应，有效保护血友病患者。
艾美赛珠单抗注射液能否满足患者需求？
相关机构对艾美赛珠单抗注射液展开了临床试验，对年龄≥12岁的血友病A合并FVIII抑制物患者给予艾美赛珠单抗预防治疗。
在安全性方面，艾美赛珠单抗总体耐受性良好，无不良事件导致患者退出研究，无血栓栓塞和血栓性微血管病事件，无过敏或超敏反应发生。
在疗效方面，中位的年化出血率为0，其中治疗的出血事件、所有出血事件、自发性出血事件、关节出血事件、靶关节出血事件均较低。大多数患者(71/88，80.7%)在中期分析时未发生治疗性出血事件。
以上研究不难看出，艾美赛珠单抗注射液是一款疗效显著并且安全可靠的药物，并且该药物的半衰期长达四周，足以满足患者需求。
总结
血友病患者的日常与常人无异，生活的一切美好都清楚地在眼前展现，触手可及。可是一层隐形的障碍将他们阻隔，小小的创伤就能把世界搅得天昏地暗。希望艾美赛珠单抗注射液能够帮助他们，触摸美好生活。
注：版权声明，本文转载自医伴旅，版权均属于医伴旅所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得进行转载，否则将追究其法律责任。