上海年4月7日/美通社/--年4月7日，复宏汉霖（.HK）宣布，其自主研发的PD-1抑制剂H药汉斯状（斯鲁利单抗）用于治疗小细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drugDesignation）。这是H药获得的首个美国FDA孤儿药资格认定，有助于H药在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持。此外，公司还计划于年在中国及欧盟市场递交该适应症的上市注册申请，H药有望成为全球首个一线治疗SCLC的抗PD-1单抗。
孤儿药（Orphandrug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给与相关产品政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。
据GLOBOCAN数据显示，肺癌是全球发病率第二大高发癌种，年全球肺癌新发病例万例，新发肺癌死亡病例万例，位居癌症死亡人数第一[1]。SCLC占肺癌总数的15%-20%，是肺癌中侵袭性最强的亚型，分为局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）和广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），二者共同点是恶性程度高、转移早、疾病进展迅速，总体预后不良。对于ES-SCLC而言，免疫检查点抑制剂的出现为临床提供了新的治疗选择，目前抗PD-L1单抗联合化疗已陆续被最新版NCCN指南和CSCO指南推荐为ES-SCLC一线治疗方案，但近年来多款PD-1产品在ES-SCLC领域接连折戟，未使ES-SCLC患者真正获益。另一方面，手术、化疗同步放疗仍是治疗LS-SCLC的标准治疗手段，但大多数患者容易出现对药物产生耐药性或疾病迅速复发，传统化疗药物在LS-SCLC中无明显进展[2-4]。
基于未满足的临床需求，复宏汉霖在SCLC领域推动免疫疗法的一系列探索，希望为该领域患者提供更有效的治疗方法。公司不仅针对ES-SCLC开展国际多中心III期临床研究（ASTRUM-），亦于近期获得国家药品监督管理局管理局（NMPA）批准针对LS-SCLC开展国际多中心III期临床研究。其中，ASTRUM-研究是一项在既往未接受过治疗的ES-SCLC患者中开展的比较H药联合化疗及安慰剂联合化疗的有效性和安全性的随机、双盲、国际多中心、III期临床研究，并在中国、土耳其、欧盟波兰、格鲁吉亚等多个国家共开设个试验中心，入组例受试者，其中约31.5%为高加索人。年12月，公司宣布ASTRUM-研究达到总生存期（OS）的主要终点，总人群降低死亡风险达38%（中国亚组达41%）。基于该研究的积极试验结果，复宏汉霖将尽快提交该适应症的上市注册申请。
未来公司也将继续以患者需求为核心，积极推进斯鲁利单抗的免疫联合疗法和产品的国际临床注册，为全球更多患者带去福音。
关于H药—汉斯状
H药汉斯状为重组人源化抗PD-1单抗注射液（通用名：斯鲁利单抗注射液），是复宏汉霖首个自主研发的创新型单抗，该产品已于年3月获批用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤。围绕H药，复宏汉霖积极推进其与公司其他产品的协同以及与创新疗法的联合，相继获得中国、美国、欧盟等国家及地区的临床试验许可，在全球同步开展9项肿瘤免疫联合疗法临床试验，广泛覆盖肺癌、食管癌、头颈癌和胃癌等适应症，全面覆盖肺癌一线治疗。截至目前，H药已于中国、土耳其、波兰、格鲁吉亚等国家和地区累计入组超人，其中2项国际多中心临床试验入组高加索人种的比例超过30%，是拥有国际临床数据较多的抗PD-1单抗之一。H药联合化疗治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的NDA已获得NMPA受理，有望今年获批。H药联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的国际多中心III期研究达到主要终点总生存期（OS），公司计划于年在中国及欧盟递交该适应症的上市注册申请，有望成为全球首个一线治疗SCLC的抗PD-1单抗。
关于复宏汉霖
复宏汉霖（.HK）是一家国际化的创新生物制药公司，致力于为全球患者提供可负担的高品质生物药，产品覆盖肿瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等领域，已在中国上市5款产品，在欧洲上市1款产品，13项适应症获批，1个上市注册申请获得中国药监局受理。自年成立以来，复宏汉霖已建成一体化生物制药平台，高效及创新的自主核心能力贯穿研发、生产及商业运营全产业链。公司已建立完善高效的全球创新中心，按照国际药品生产质量管理规范（GMP）标准进行生产和质量管控，位于上海徐汇的生产基地已获得中国和欧盟GMP认证。
复宏汉霖前瞻性布局了一个多元化、高质量的产品管线，涵盖20多种创新单克隆抗体，并全面推进基于自有抗PD-1单抗H药汉斯状的肿瘤免疫联合疗法。继国内首个生物类似药汉利康（利妥昔单抗）、中国首个自主研发的中欧双批单抗药物汉曲优（曲妥珠单抗，欧洲商品名：Zercepac）、汉达远（阿达木单抗）和汉贝泰（贝伐珠单抗）相继获批上市，创新产品汉斯状（斯鲁利单抗）已获批用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤，其鳞状非小细胞肺癌适应症的上市注册申请也正在审评中。公司亦同步就12个产品、9个免疫联合治疗方案在全球范围内开展20多项临床试验，对外授权全面覆盖欧美主流生物药市场和众多新兴市场。
[1]SungH,FerlayJ,SiegelRL,LaversanneM,SoerjomataramI,JemalA,BrayF.GlobalCancerStatistics:GLOBOCANEstimatesofIncidenceandMortalityWorldwidefor36CancersinCountries.CACancerJClin.May;71(3):-.
[2]Faivre-FinnC,SneeM,AshcroftL,AppelW,BarlesiF,BhatnagarA,BezjakA,CardenalF,FournelP,HardenS,LePechouxC,McMeneminR,MohammedN,OBrienM,PantarottoJ,SurmontV,VanMeerbeeckJP,WollPJ,LoriganP,BlackhallF;CONVERTStudyTeam.Concurrentonce-dailyversustwice-dailychemoradiotherapyinpatientswithlimited-stagesmall-celllungcancer(CONVERT):anopen-label,phase3,randomised,superioritytrial.LancetOncol.Aug;18(8):-.
[3]WangZ,WanJ,LiuC,LiL,DongX,GengH.SequentialVersusConcurrentThoracicRadiotherapyinCombinationWithCisplatinandEtoposideforN3Limited-StageSmall-CellLungCancer.CancerControl.Jan-Dec;27(1):107327485.
[4]HaIB,JeongBK,JeongH,ChoiHS,ChaiGY,KangMH,KimHG,LeeGW,NaJB,KangKM.Effectofearlychemoradiotherapyinpatientswithlimitedstagesmallcelllungcancer.RadiatOncolJ.Dec;31(4):-90.