亨廷顿病是一种罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，因大部分患者会出现不自主的舞蹈样动作，例如手舞足蹈、肢体扭动、行走时呈跳跃样步态等，该病俗称“舞蹈病”。
全球已知罕见病种有多种，其中80%是遗传性疾病，病情复杂、诊断困难、有效药物极其缺乏，大约只有5%有药可治，是一个重大的社会健康问题。
目前，“舞蹈病”尚无有效的药物来完全疗愈，和阿尔茨海默病、帕金森病都属于“慢性绝症”。
“舞蹈病”患者最终变得不能说话、走路、吞咽，直至死亡，也有患者在出现“舞蹈”症状前就发生智能下降、运动异常，最终导致体力活动能力的完全丧失。
首次亮相进博会的以色列医药巨头梯瓦带来的创新药物安泰坦，填补了针对亨廷顿病药物治疗方案的空白，可减轻患者和亲属的痛苦。
梯瓦展台及展示的创新药物安泰坦?陈玺撼摄
梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司亚太区高级医学事务总监周昱男表示，安泰坦是中国首个获批的氘代药物，其使用的氘代技术在能够降低给药频率的同时对亨廷顿病和成人迟发性运动障碍展现了良好的疗效。
相关资料显示，“舞蹈病”在中国的发病率大约为十万分之一，该病好发年龄在30岁至50岁，且病人的子女有50%的概率会发病。
患者多数在患病后10至20年死于各种并发症。由于缺乏有效治疗手段，大多数病患最终放弃治疗，亲友也因此承受巨大痛苦。
目前，安泰坦已通过优先审评审批程序在中国获批上市，也已进入医保目录。
本届进博会上，另一个“顽疾”也有了新疗法。
多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，约占血液系统恶性肿瘤的13%，目前已经成为血液系统第二大常见的恶性肿瘤，60岁以上人群发病率和死亡率明显更高。
赛诺菲展出了一款尚未在中国上市的药物sarclisa。据介绍，这是新一代cd38单克隆抗体药物，显著提高缓解率并延长患者的无进展生存期。
赛诺菲展台及展示的部分创新药物?陈玺撼摄
中国医院血液学研究所教授邱录贵表示，对于多发性骨髓瘤的现有治疗方案，接近50%的患者表示当前无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求。
本文作者：陈玺撼
题图来源：陈玺撼摄