截性克隆病治疗

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TUhjnbcbe - 2023/9/10 19:53:00

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劲方医药与SELLAS达成合作开发协议

3月31日,劲方医药及美国SELLAS生命科学集团宣布达成独家授权协议:SELLAS生命科学集团将作为独家合作伙伴,获得劲方医药新一代高选择性CDK9小分子抑制剂GFH注射剂在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门、台湾)之外的全球开发和商业化权益。

根据协议,SELLAS将支付劲方医药1,万美元首付款及技术转让费,以及基于不超过3个适应症开发、累计达4,万美元的开发里程碑付款。此外,劲方将获得大中华区之外累计达9,万美元的销售里程碑付款。基于GFH的年度净销售额百分比,SELLAS还将支付劲方梯度特许权使用费。

周期蛋白依赖性激酶9(CDK9)是一种DNA转录调节因子。研究发现抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因,增强抗癌免疫反应。

GFH是劲方自主研发、首个独立递交FDA临床获批项目,该药物有望成为第一款获批上市的CDK9抑制剂药物,抢占全球市场。目前劲方已在中美两地开展GFH针对复发性/难治性恶性血液瘤患者的I期临床试验。

(劲方医药产品管线)

作为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂,GFH在多种人体细胞系和疾病动物模型中,展现较强的诱导凋亡和抗增殖活性,可有效抑制多种模型肿瘤生长,并显著延长荷瘤动物生存期。

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科兴制药与迈博药业达成项目授权

3月31日,科兴制药宣布与迈博药业签署《英夫利西单抗(类停)中国大陆市场独家推广服务协议》。根据协议,科兴制药将向迈博太科支付独家推广许可费1.5亿元,其中首付款5万元,同时科兴制药还会根据销售收入支付商业化里程碑款。

英夫利西单抗是一种嵌合型单克隆抗体,可特异性地结合可溶性以及膜结合型的肿瘤坏死因子-a(TNF-a),阻断其与细胞表面的TNF-α受体结合,使TNF-α丧失生物学活性。年8月,默沙东和强生联合开发的原研英夫利西单抗Remicade获FDA批准上市,成为FDA批准的首款TNF-a抑制剂。

6年,Remicade在国内获批上市,商品名为类克,获批适应症为克罗恩病、瘘管性克罗恩病、类风湿关节炎、强直性脊柱炎,之后又相继获批了银屑病、儿童克罗恩病和溃疡性结肠炎等适应症。

年7月14日,迈博太科药业宣布,公司自主研发的生物类似药CMAB类停(注射用英夫利西单抗)获批签发,成为国内首款上市的英夫利西单抗生物类似药。

年6月28日,迈博药业与科兴制药已经订立独家许可协议,向科兴制药授出有关于除中国大陆、日本、欧洲及北美以外的所有国家及地区开发及商业化CMAB的独家许可,科兴制药已经在多个海外国家逐步展开了英夫利西海外市场商业化的工作。

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Myeloid与Prime签署独家协议

合作开发RNA技术平台

3月31日,MyeloidTherapeutics宣布与PrimeMedicine签署独家合作协议,加快Myeloid专有的RNA技术平台RetroT的开发。该技术应用于基因编辑和传递,很有可能作为PrimeEditing基因编辑技术的补充。

根据协议条款,Myeloid将收到万美元的预付款,后期将会获得里程碑付款以及基于销售的特许权使用费。共同开发完成后,Prime将获得独家选择权。

MyeloidTherapeutics是一家临床阶段的mRNA免疫治疗公司,开发癌症和自身免疫性疾病的新疗法,旗下专有的RetroT技术能够在单个mRNA链中提供基因序列和整合酶,并具有逆转错误遗传序列和类型的强大潜力。

(Myeloid在研管线)

PrimeMedicine公司拥有专有的PrimeEditing基因编辑技术,可在基因组中的精确位置“搜索和替换”致病基因序列,而不会导致双链DNA断裂,避免了可能导致的细胞变化。PrimeEditing系统将Cas9与逆转录酶偶联,用途十分广泛,有可能解决90%以上的已知致病突变,并适用于各种分裂和非分裂原代人类细胞以及动物。

(PrimeEditing工作机制)

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TevardBiosciences与约翰霍普金斯大学达成授权协议

3月31日,基于tRNA治疗严重遗传病的先驱TevardBiosciences宣布与约翰霍普金斯大学达成独家协议,Tevard将获得约翰霍普金斯大学开发的mRNAAmplifier技术。该技术将有助于Tevard创建第三个技术平台,该平台将用于解决因突变导致关键蛋白质减少或丢失的疾病。

该技术由约翰霍普金斯大学教授JeffColler博士的实验室创建,旨在帮助单倍剂量不足的遗传疾病患者。单倍剂量不足指一个等位基因突变或者缺失后后,另一个等位基因能正常表达,这种基因表达翻译后的蛋白水平只有正常的50%,但不足以维持正常的生理功能,导致特定表型出现。

调节mRNA的功能是Tevard的所有药物平台的核心,目前该公司现有的两个平台基于tRNA建立,此次新建的mRNAAmplifier平台是基于经过特殊设计的蛋白质。

(Tevard技术平台工作原理)

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