吉利德科学抗CD47单抗，获FDA突破性疗法认定
吉利德科学公司（GileadSciences）今天宣布，美国FDA已经授予“first-in-class”抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，适应症为新确诊的骨髓增生异常综合征（MDS）。
Magrolimab是吉利德科学公司通过收购FortySeven公司收获的抗CD47单克隆抗体。它旨在通过与CD47的结合，干扰巨噬细胞上的SIRPα受体对CD47的识别，从而扰乱“别吃我”信号。美国FDA已经授予magrolimab快速通道资格，用于治疗MDS、急性髓系白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。
吉利德科学公司首席医学官MerdadParsey博士说：“FDA的突破性疗法认定显示了magrolimab帮助解决MDS患者重大未满足医疗需求的潜力。”
拜耳非甾体雄激素受体拮抗剂Nubeqa，(达罗他胺)显著延长患者生存！
拜耳（Bayer）近日宣布，评估Nubeqa（darolutamide，达罗他胺）治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者的关键III期ARAMIS研究预先设定的最终总生存期（OS）分析的完整OS结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，与安慰剂相比，Nubeqa显著延长了OS和癌症相关症状的出现时间，同时将*性降至最低。
ARAMIS研究的首席调查员、法国GustaveRoussy研究所医学教授KarimFizazi博士表示：“通过正在进行的研究，我们已经确定了将nmCRPC患者的治疗重心放在延长生存和减少不良反应上的重要性。Nubeqa的这些结果令人鼓舞，医生将更有信心根据患者群体的多种需求进行治疗，包括改善疗效、延缓死亡和提高治疗耐受性。”
Dupixent斩获FDA突破性疗法认定，治疗嗜酸性食管炎
日前，再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）公司联合宣布，美国FDA已经授予双方联合开发的重磅IL-4/IL-13抑制剂Dupixent（dupilumab）突破性疗法认定，用于治疗12岁以上的嗜酸性食管炎（EoE）患者。
Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，可以抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）蛋白的信号传导。Dupixent临床试验的数据表明，IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素，2型炎症在哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）和特应性皮炎中发挥重要作用。Dupixent通过同时阻断IL-4和IL-13的信号通路，在抑制2型炎症的同时也表现出良好的安全性。赛诺菲公司致力将Dupixent打造为治疗2型炎症驱动的广泛疾病的重磅药物。
重要医药*策将推开，影响所有药企
比国家组织药品集中带量采购对医药行业影响更大的*策正在全国推广之中——以按病种付费为主的多元式医保支付方式改革，医院医生产生主动压缩成本的内生动力，中国医药企业管理协会常务副会长牛正乾说道。
截至目前，国家组织药品集中带量采购进行到第三批，集采常态化趋势显现。根据相关*府文件，下一阶段，医保支付方式改革或成为重点内容。3月5日晚，中共中央、国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》已经明确，将持续推进医保支付方式改革。“大力推进大数据应用，推行以按病种付费为主的多元复合式医保支付方式，推广按疾病诊断相关分组付费，医疗康复、慢性精神疾病等长期住院按床日付费，门诊特殊慢性病按人头付费”。有行业专家今日对赛柏蓝表示，国家组织药品集采的效应主要是仿制药大幅降价，实现原研药替代，提高医药行业集中度，挤出药品带金销售空间，推动企业转型升级，节约医保资金等。
以按病种付费为主的医保支付方式改革则主要是从后付制改为预付制，通过按病种打包预付的方式，根据不同病种确定的不同的支付标准，实行节余留用，超支合理分担的*策，医院、医生合理用药、合理诊疗，节约医疗资源，提高医疗服务质量等。
在人类基因组中识别出多个，有望预测人群患血液疾病的风险
近日，一篇发表在国际杂志《Cell》上的研究报告中，来自英国剑桥大学的桑格研究院等的科学家们通过对成千上万名参与者进行研究，在人类基因组中识别出了多个区域，或能控制血细胞的特性，包括红细胞和白血胞的数量等。
研究者DraganaVuckovic指出，这项研究中我们揭示了一个人特定血液相关参数的遗传倾向（通过多基因评分所指示）如何使其易患血液疾病。如果一个人在遗传特性上更趋向于表现出较低水平的血红蛋白，那么其或许就更有可能患上贫血症。正如参与诸如贫血症或血友病等复杂疾病发生的DNA突变、环境和其它因素一样，本文研究中，研究人员所进行的分析或能改进多基因评分系统的表现，并能增加其作为一种潜在的工具帮助预测个体患病风险的潜力。
即使是轻度脑损伤也会，严重损害大脑清除*素的能力
近日，美国弗吉尼亚大学医学院发表在《NatureCommunications》的一项新研究表明，即使是轻度的脑损伤也会严重损害大脑清除*素的能力，这可能会导致阿尔茨海默症和其他神经退行性疾病。而且，某些患者在以后的生活中大脑功能下降的风险更大。
值得注意的是，先前经历过脑损伤或存在脑膜淋巴功能障碍的人再次遭受TBI后可能后果更加严重。在小鼠中，这种伤害导致了更严重的神经炎症和认知能力下降。弗吉尼亚大学神经科学系及脑免疫学和神经胶质中心的JohnLukens博士说：“这项研究提供了很好的证据，如果您还没有从脑部受伤中恢复过来，而头部再次被撞击，您将面临更加严重的后果。如果这种创伤没有治愈，患者面临的长期后果风险将大大增加。这在一年中可能看不到，但在未来几十年里可能会看到。”