6月5日，来自苏州的创新药企基石药业对外宣布，其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂泰吉华（阿伐替尼片）已被美FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者，这是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。
泰吉华此前已被FDA批准用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准该药的上市销售。
据公司商业负责人透露：“泰吉华?是全球首个按驱动基因获批的GIST精准治疗药物。目前，泰吉华?已经在超过80家医院和DTP药房完成列名，被纳入超过90项商业保险项目。”
在国内，阿伐替尼于年月被NMPA批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括DV突变）GIST成人患者。
相关指南：成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（年版）
关于SM疾病
系统性肥大细胞增多症（systemicmastocytosis，SM）是一种具有独特病理、临床特征和分子表达的髓系肿瘤类型。SM可划分出5种亚型，即惰性SM（ISM）、冒烟型SM（SSM）、侵袭性SM（ASM）、伴发其他克隆性血液病的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），其中后三者被称为晚期SM（AdvSM）。
ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。
我国目前缺乏SM流行病学数据。根据意大利研究数据，15岁以上人口SM患病率为17.2/10万人；根据丹麦研究数据，年发病率为0.89/10万人。根据《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（年版）》估算，我国晚期SM的年新发人数约人，ISM的发病人数约晚期SM的5-10倍，新发人数约-0人。