这是一项给业内人士了解试验设计的完整内容，乙肝、丙肝等病*性肝炎是最常见的进展到肝细胞癌的主要原因，香港中文大学和CCTU公司研究人员共同发起的一项治疗肝细胞癌潜在药物Pembrolizumab的II期试验（见下图）。
乙肝HCC新药II期，3周输注毫克，观察2年响应率
这项试验来自全球临床试验数据库登记信息，临床试验编号：NCT，年12月6日更新一次试验进展。它是一项单臂试验，对乙肝病*相关肝细胞癌患者进行基线和连续免疫环境变化的平行研究。受试者都具有肝癌（HCC）确诊，确诊方法按照AASLD指南，并通过乙肝表明抗原阳性来确定慢性乙肝病*感染。
至少持续12周进行抗病*，并在第一次服用研究药物Pembrolizumab之前，乙肝病*载量必须小于IU/mL。此外，他们还必须患有不能接受治疗或局部消融术的疾病。受试者必须与基线检查和治疗后肿瘤活检相符。在实体瘤（RECIST）1.1中，受试者必须至少有一个符合反应评估标准的可测量病变，东方肿瘤合作组（ECOG）的绩效评分为0或1，并且具有足够的器官功能。
招募30名受试者，将按照每3周（第三周）静脉注射毫克Pembrolizumab（单抗）。在两个周期的Pembrolizumab治疗前和治疗中进行活检。当疾病进展或出现无法忍受的*性时，将终止治疗。研究主要目的是，研究Pembrolizumab治疗乙肝相关肝癌的安全性和有效性，并研究治疗后活检中的免疫相关基因组RNA表达变化。
本研究次要目标是，研究治疗前后样本之间细胞因子谱的系列变化，研究PD-L1免疫组化（IHC）在肿瘤组织中的表达，并研究基线和治疗后肿瘤组织中是否存在肿瘤浸润淋巴细胞。本研究探索性目的是，评估使用免疫相关基因面板或PD-L1/2ihc的基线和RNA表达的序列变化，来预测治疗反应的可能性。Pembrolizumab，即默沙东PD-1单抗Keytruda，研究于年6月30日完成。
实验组：Pembrolizumab，按照每3周输注毫克，主要结果指标：2年治疗期间，响应率（RR）根据RECIST1.1。次要结果指标：2年期间的1年生存率、评估反应持续时间、无进展生存期、进展时间以及总生存期。研究需符合年龄18岁以上成人或老年人，确诊为晚期肝细胞癌，根据AASLD指南；以乙肝表明抗原阳性，定义慢性乙肝病*感染；
对e抗原阳性慢性乙肝，必须给予至少12周的抗病*治疗，并在第一次服用Pembrolizumab之前，HBV-DNA必须小于IU/mL。研究期间，病*载量低于IU/mL的受试者，应保持相同的方法。符合基线与治疗后肿瘤受试者纳入标准者才有资格参与到本项研究，受试者必须：愿意并能够为试验提供书面知情同意书/同意书。签署知情同意书当日年满18岁。根据RECIST1.1有可测量的疾病。愿意提供从新获得的核心组织或肿瘤病变的切除活检组织等。
排除标准：目前正在参与并接受研究治疗，或已参与研究药物的研究并接受研究治疗。在研究第1天之前的4周内有抗肿瘤单克隆抗体（mAb），或由于4周前服用药物而导致的不良事件未恢复（即≤1级或基线水平）。在研究第1天之前2周内曾接受过化疗、靶向小分子治疗或放射治疗，或因先前服用药物而未从不良事件中恢复（即≤1级或基线水平）等。
小番健康结语：这是一项登记在册的治疗肝细胞癌在研新药Pembrolizumab的II期单臂试验。通过介绍试验设计、试验方法以及参照结果指标，有助于行业内人士相互交流心得，科学认识一些领域潜在创新药物的开发进度，同时，也为广大读者带来更多专业知识，了解前沿医药技术情报，如本文所提Pembrolizumab，是默沙东PD-1单克隆抗体，在研乙肝相关肝癌新药。