早前,医院运用干细胞治疗手段为一位14岁早衰症女孩,实施治疗并达到预期治疗效果。成为胎盘干细胞治疗早衰症的病例,也是干细胞技术在临床应用领域的全新突破。事件的主人公桐桐,是一个14岁的女孩,却拥有一副80岁老人的衰老身体:眼窝凹陷,骨瘦如柴,并且完全失去了听力。这是一种世界罕见的疾病——科凯恩氏综合症(早衰症),发病率为百万分之一。患者身体衰老的过程较正常快5至10倍,样貌像老人,器官亦很快衰退,造成生理机能下降。患病儿童一般只能活到7至20岁,大部分都会死于衰老疾病,如心血管病。而心血管疾病中造成死亡的只要原因即为心衰,它号称心血管领域的“头号杀手”。目前,一项利用间充质干细胞治疗心衰的技术已启动国际多中心三期临床试验。间充质干细胞可分化成心肌前体细胞,实现心肌细胞再生,从而达到治疗心衰的目的。在这样的科研基础下,医院提出了一个开创性的构想,用健康二胎的干细胞来阻断衰老,这或可让桐桐返老还童。相信这也是早衰症的孩子们对干细胞治疗技术的美好期待。怀揣着这样的梦想,桐桐妈妈在面对高龄生产和遗传机率的担忧下,顺利产下了一名男婴,这个婴儿的诞生肩负着一项重要的使命:挽救他患有早衰症的姐姐。目前,随着数次治疗,桐桐的身体开始有明显的好转,桐桐妈妈激动地对记者说道,“孩子已经变得爱说话了,食欲也好很多,也能背起好久没背过的古诗了,孩子的整个人都变得精神多了……”这让桐桐的家人们看到了无限生命的希望。据桐桐的主治医生介绍,医院准备先进行四次干细胞移植手术,然后将血液评估及其他可检测的各项指标进行比对,观察这些数据后,再制定下一步治疗计划。随着干细胞移植治疗的深入,这名早衰症女孩的生命或将被延长,医学期待这样的“奇迹”!胎盘干细胞解读胎盘间充质干细胞(mesenchymalstemcell,MSC)是一种多能干细胞,是具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞像APSC多能细胞。主要优势:具有强大的增殖能力和多向分化潜能,在适宜的体内或体外环境下具有分化为:上皮干细胞、神经干细胞、肝干细胞,肌细胞、成骨细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力。可以用来修复受损或病变的组织器官,治疗心、脑血管疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、骨组织病、角膜损伤、烧伤烫伤、肌病等多种疾病。下面,胎盘干细胞分为:胎盘亚全能干细胞、胎盘造血干细胞、胎盘间充质干细胞、胎盘母亲干细胞。我们通过一张表来认识4种胎盘干细胞的特点及应用范围:从表格看出,胎盘间充质干细胞相较于其他干细胞,胎盘间充质干细胞具有来源方便,细胞数量充足,易于分离、培养、扩增和纯化,传代扩增30多代后仍具有干细胞特性。胎盘是证实干细胞的最佳来源。国际视野内的胎盘干细胞临床研究截至年7月底,全球共开展了22项涉及胎盘干细胞的临床试验工作,主要集中在北美,其中中国有4项,都是胎盘分离的间充质干细胞的临床试验。治疗相关的疾病包括:重型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、白血病等恶性或非恶性血液疾病,还有II型糖尿病、特发性肺纤维化、强直性脊柱炎、溃疡性结肠炎等非血液系统疾病。(如下图)目前,国内外有许多科研和医疗机构及生物技术公司正在开展如何利用胎盘干细胞治疗疑难杂症的临床研究,并取得了一定的突破。美国密歇根大学的儿科医生ShaunKunisaki博士和他的团队克服种种困难,利用胎盘干细胞的分化能力,诱导产生出一种特殊的心脏细胞,进而产生特定的心肌,用来修复先天性心脏病。密歇根大学的这项新技术可以立即为先天性心脏病患儿治疗,从而避免了对婴儿实施漫长且昂贵的心脏手术。韩国首次证实胎盘干细胞可治疗老年痴呆《韩国中央日报》报道,韩国干细胞研究所的文智淑(音)教授组发表声明,称首次证实利用产生于人类胎盘的干细胞可以治愈老年性痴呆症。
之前,曾有过利用脂肪和骨髓的成体干细胞改善认知能力的研究成果,但利用胎盘干细胞治疗老年痴呆的研究成果尚无先例。这一研究成果已经被刊载到了衰老神经生物学的相关国际学术杂志中。韩国CHA医院计划将对有老年性痴呆症老人进行临床试验。以色列对胎盘干细胞的研究以色列生物科技公司PluristemTherapeutics采用胎盘干细胞制品去尝试治疗肌肉损伤、肺动脉高压和移植物抗宿主病,这些研究分别在美国和以色列进行,在一些病人中已经取得了相当的效果。美国Celgene公司的胎盘干细胞研究美国Celgene公司采用胎盘干细胞去治疗克罗恩病(肠炎)、多发性硬化等几类疾病,分别进入了不同的临床研究阶段,在一些病人中也取得了相当的效果。Celgene还计划开展胎盘干细胞治疗慢性心力衰竭的研究。胎盘间充质干细胞可用于哪些疾病的治疗
年,全国首例应用胎盘间充质干细胞应用于骨关节炎取得成效。医院风湿免疫科的退休医师戴主任是一名骨关节炎患者,在接受为期7个月的胎盘间充质干细胞移植后,戴主任的骨关节软骨已得到了很好的修复,关节的滑膜炎症也得到了很好的控制。目前,戴主任的关节肿胀与疼痛基本消失,关节活动度恢复正常。如今该项目在持续进行中。
年,胎盘干细胞成功改善造血干细胞移植引发的aGVHD。瑞典研究团队成功利用胎盘间充质干细胞成功改善造血干细胞移植引发的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。一名患有重症联合免疫缺陷(SCID)的1岁儿童接受异体脐带血造血干细胞移植后,诱发了急性胃肠道移植物抗宿主病。经历一线及二线疗法治疗失败后接受了胎盘间充质干细胞移植,最终病情得以缓解。
年底,我国医院在《Medicine(Baltimore)》期刊报道了胎盘间充质干细胞应用于糖尿病足溃疡的案例。一名57岁的II型糖尿病足女性患者经历了20多天的足溃疡,常规治疗对病症并无改善。在患者的允许下,医务团队实施了胎盘间充质干细胞水凝胶移植。结果发现,患者足部溃疡几乎愈合,足部行走功能也得到了恢复。整个治疗过程并未观察到并发症。
年8月,全球首例胎盘干细胞治疗早产儿获突破。经过10年的努力,澳大利亚莫纳什医院的研究人员开展了一项世界首创性疗法,利用人类胎盘干细胞,在疾病发作前,激活婴儿的肺部进行自我修复。如今,I期临床试验已经对患有肺部疾病的6名早产儿进行了测试,虽然尚未治愈这种疾病,但I期试验的目的是确保这种疗法对婴儿是安全的。接下来他们将对维多利亚地区24名尚未发生支气管肺发育不良的极早产儿进行治疗,目的是防止疾病的发展。如果试验取得成功,这种新疗法预计将改变早产儿的一生。
年9月,《干细胞转化医学》(StemCellsTranslationalMedicine)杂志表明胎盘来源干细胞有望帮助严重化学性灼伤的眼睛恢复视力。试验结果显示,接受人羊膜间充质干细胞注射的模型动物显示出了几种再生的迹象,包括异常血管的形成和不透明性的减少,而接受平衡盐溶液注射治疗的模型动物在伤口愈合方面几乎没有进展。试验结果还表明,注射人羊膜间充质干细胞可以诱导一种抗炎、抗疤痕的环境,促进角膜伤口愈合。科研人员认为,在严重损伤的情况下,人羊膜间充质干细胞移植是角膜修复的合理替代疗法。这项早期临床前研究结果为进一步推动这种再生疗法提供了科学依据。
除了上述被国内外媒体多次报道的临床研究案例,全球还有更多的胎盘干细胞临床研究项目登记在美国clinicaltrials.gov网站。
除了研究胎盘干细胞,科学家们还致力于用胎盘细胞来开发免疫治疗产品。目前,国内外企业正在共同努力推进胎盘干细胞技术的临床转化,共同推进胎盘间充质干细胞从基础科研到临床应用的快速转化。临床研究的快速发展,推动了胎盘干细胞时代向前发展的步伐。相信未来,胎盘干细胞会给给更多的疾病患者带去希望。
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