日本武田制药7月初在年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）大会上公布了，治疗罕见病遗传性血管性水肿(HAE)Takhzyro(lanadelumab,拉那芦人单抗,拉那利尤单抗注射液，商品名:达泽优)在预防2岁至12岁以下患者发作3期的积极结果,该结果基于一项SHP-研究，评估结果与之前12岁及以上患者中开展的早期研究一致。不过该药物目前尚未批准用于6岁以下HAE患者的长期预防性（LTP）治疗。
Takhzyro临床积极结果，有效降低发作率
基于一项多中心、开放标签3期SHP-（SPRING）研究，主要目的是评估Takhzyro在2至12岁以下的HAE患者中的安全性、药代动力学(PK)，以预防HAE发作为次要目标，在这项研究中2至6岁以下的患者中每4周接受mg的剂量，6岁至12岁以下患者中每2周接受一次mg的剂量。
数据得出，与基线相比，Takhzyro治疗过程中儿童HAE发作率平均降低了94.8%，从每月1.84次发作减少到治疗期间的0.08次发作。在为期52周的治疗周期内大多数患者占76.2%没有出现发作迹象，平均99.5%的患者在治疗周期内疾病没有发作。
研究期间未报告死亡或严重的治疗中出现的不良事件(TEAE)，也没有患者因不良事件退出该项研究。其中最常见的不良事件是患者注射部位疼痛，大多数出现严重程度为轻度或中度。这些结果与早期12岁以上患者研究中观察到的Takhyzo的良好疗效和安全性一致。
Takhzyro注射液对急性HAE发作治疗不太友好
Takhzyro是一种全人源单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶，适用于常规预防性12岁及以上患者的遗传性血管性水肿(HAE)反复性发作。它在一项最大的HAE预防实验中进行了研究，具有最长的积极治疗持续时间，Takhzyro研究结果最终证明HAE发作次数减少。Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药。
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