CART获国家药监局突破性治疗药 [复制链接]

来源：美通社

美国旧金山和中国苏州年2月23日/美通社/信达生物制药（香港联交所股票代码：），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今日和驯鹿医疗共同宣布，由双方合作开发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（信达生物研发代号：IBI；驯鹿医疗研发代号：CTA）通过国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示期，纳入“突破性治疗药物品种”，拟定适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。IBI本次突破性治疗药物的认定是基于正在中国进行的治疗R/RMM的1/2期研究（ChiCTR）中观察到的结果。

IBI是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBI具有强力、快速和持久的疗效。

在年举行的第61届美国血液学年会（ASH）上，驯鹿医疗与信达生物一起口头报告了双方共同研发的全人源BCMACAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项临床研究数据。（摘要#）数据表明IBI获得了良好的安全性、有效性和应答持久性。值得一提的是，该研究还包括4名先前已接受过鼠源抗BCMACAR-T治疗后复发的患者，他们的整体表现表明IBI还可为鼠源性CAR-T治疗后复发的患者提供有效治疗的选择。

年1月，这一创新药物的最新临床研究成果再获国际权威认可由驯鹿医疗与华中医院血液科周剑峰教授团队合作的“全人源BCMACAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤疗效及安全性”的最新研究成果发表在血液学著名学术期刊《Blood》中。（“APhase1StudyofaNovelFullyHumanBCMA-targetingCAR(IBI)inPatientswithRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma.”）

信达生物医学科学与战略肿瘤部副总裁周辉博士表示：“IBI纳入CDE突破性治疗药物程序，说明了该款药物在治疗复发难治多发性骨髓瘤极具潜力，希望该款药物早日上市惠及更多的患者。”

驯鹿医疗创始人兼CEO张金华表示：“此次CTA临床试验纳入CDE突破性治疗药物程序，有望加速此款药物在中国的研发和审批速度，更早地帮助到更多的患者。”

关于IBI

IBI是由信达生物和驯鹿医疗制药联合开发的一种创新产品。本产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，IBICAR-T产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治性多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。

关于突破性治疗药物程序

近年来，为鼓励创新和满足临床急需，我国设立了药品快速审评上市通道。突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在前期临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。

关于信达生物

“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：。

自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括23个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，其中6个品种入选国家“重大新药创制”专项，4个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒，英文商标：TYVYT；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同，英文商标：BYVASDA；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信，英文商标：SULINNO；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华，英文商标：HALPRYZA）获得NMPA批准上市，4个品种进入III期或关键性临床研究，另外还有15个产品已进入临床研究。信迪利单抗已于年11月成功进入国家医保目录，成为全国首个，也是当年唯一一个进入国家医保目录的PD-1抑制剂。

信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte、MDAnderson癌症中心和韩国Hanmi等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：。

关于驯鹿医疗

驯鹿医疗是一家创新生物制药公司，专注于肿瘤细胞免疫治疗药物的开发和产业化，致力于为中国乃至全球患者带来新的希望。公司成立于年，已组建了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际化管理团队，现有员工人。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，目前拥有十余个具有竞争力的创新管线产品。公司核心产品BCMA全人源CAR-T（CTA）已进入确证性临床试验，另有多个管线产品进入研究者发起的临床试验中。

凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界最有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为患者开辟新的治疗道路，带来新的希望。欲了解更多，请访问公司网站。