北京白癜风如何治疗 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1719927173330035222&wfr=spider&for=pc我国有多万罕见病患者，每年新增患者超20万。确诊难、治疗方法少、可用药品少等难题交织，让这个日益庞大的群体身陷困境。随着罕见病药物利好*策的频频出台，罕见病药物开发空间大、市场竞争小的特点，越来越多的药企加码布局罕见病领域。截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，全球共有种药物上市，涉及87种罕见病，在中国上市的有种药物，涉及47种罕见病。与此同时，81种罕见病药物（化学仿制药、生物类似药除外）处于临床试验及上市申报阶段，本土企业自主研发的药物为46款，占比超过五成。
药物可及性是罕见病患者用药保障的关键因素。随着国家医保目录的公布，已有73种药物纳入医保，涉及31种罕见病。这意味着，国内获批上市的罕见病药物中，纳入医保药物的比例，已经超过70%。
罕见病领域成全球热门赛道
世界上已确认的罕见病超种，约80%由遗传缺陷引起。90%的罕见病没有特效的诊疗方法，仅仅约有5%具备有效治疗的药物。
病痛挑战基金会联合沙利文2月25日发布的《中国罕见病行业趋势观察报告》（以下简称《报告》）显示，年全球医药并购项目中，罕见病是资金投入最多的领域。辉瑞、武田、葛兰素史克、诺和诺德、安进等跨国药企都在加强罕见病领域的布局。
年，全球医药行业最大的并购案就发生在罕见病领域。年12月，安进宣布，以亿美元并购HorizonTherapeutics，后者专注于研发罕见、自身免疫和严重炎症疾病药物，已有多款产品获批上市。安进预计在今年上半年完成这次并购。而HorizonTherapeutics也曾通过一系列并购，收获多款上市药物，包括一系列罕见病药物。
辉瑞亿美元并购的Biohaven公司，研发管线中也包括对脊髓小脑性共济失调、脊髓性肌萎缩症等神经系统罕见病新疗法。这也是年罕见病领域医药交易中金额排在第二位的并购。
罕见病患者的治疗需求，不仅仅局限于药物治疗。据病痛挑战基金会对超过20个病种的患者调研显示，%的患者表示，对诊断、监测、康复、营养、心理支持有需求，且有药、无药的患者之间不存在差异。这意味着，罕见病领域未被满足的需求巨大且精细。
《报告》显示，全球范围内的科技公司已在罕见病领域布局药物以外的解决方案，包括数据公司、诊断公司、可穿戴设备公司、食品公司等。
